国内首例脐血干细胞移植治疗炎症性肠病患儿成功

经过半年多的治疗，未满一周岁的女婴赵佳歆(小名小元宝)历经波折之后创造了生命奇迹。昨天，在复旦大学附属儿科医院医护人员、孩子父母及社会爱心人士的陪伴下，成功接受脐血干细胞移植满100天的赵佳歆顺利康复出院。至此，复旦大学附属儿科医院也创造了一项新的生命奇迹：国内首例通过脐带血造血干细胞移植治疗炎症性肠病患儿获得成功。

    河南女婴赵佳歆出生于2015年1月26日，出生第8天就出现了反复腹泻、间断高热，每天要拉黄稀便10-20次，有时还伴有粘液。同时，还有呕吐、咳嗽等症状。父母四处求医情况未见好转。此前，其父母还生过一个女孩，因同样症状出生后5个月便夭折。

今年3月17日，小元宝一家带着最后的希望来到复旦大学附属儿科医院消化科。经过系列检查，怀疑其患的是克罗恩病及免疫缺陷，基因检测结果显示，白介素-10受体基因可能存在缺陷。消化科主任黄瑛介绍说，小元宝是国内靠基因诊断（外显子组测序）技术诊断的最小的炎症性肠病患儿，如此小的病例在全球也属罕见，唯一的救治方法就是造血干细胞移植，以帮助其弥补基因缺陷、控制病情。所幸的是，6月4日小元宝脐血干细胞配型成功。在血液科、外科、营养科等团队的密切配合下，小元宝于6月23日转入血液科继续治疗，7月31日成功进行脐血干细胞移植。

黄瑛教授介绍说，2009年英国率先采用异体造血干细胞移植对此类疾病进行治疗，到目前为止大约有10例，其中大多数是骨髓移植。而我国大陆地区对这种疾病的报道较少，此前曾有一例，但没有移植，患儿最终因并发症而死亡。

院长黄国英教授表示，此次医院组织了消化、血液、外科、营养、分子诊断、免疫、影像、病理、护理等多学科团队联合攻关，首次成功完成了对患儿的脐带造血干细胞移植，这不仅是国内首例，而且在国际上也未见相关报道。现在小元宝缺陷的基因经复查已经恢复正常。目前，小元宝已无需静脉用药，血像也完全正常，体重已由原先的2.7公斤逐步增至如今的4.15公斤。